CAR-T细胞治疗技术

CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T lymphocyte，嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞）是一种有生命活性的药物，嵌合抗原受体（CAR）是由一个胞外抗原识别域（通常是一个单链抗体，也可以是多肽或者其他蛋白质）和一个胞内信号域组成，胞外部分识别特异性的肿瘤抗原，随后胞内信号域会刺激效应T淋巴细胞增殖活化，靶向持久地杀伤清除肿瘤细胞，发挥抗癌作用。

BiCAR-T（双嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞）技术是针对两种肿瘤特异性或相关性抗原设计两种不同亲和力的CARs，通过基因工程技术体外修饰培养扩增的T淋巴细胞，使其表达两种特异性的CARs，效应T淋巴细胞只有同时识别结合这两种肿瘤抗原时才能被激活，从而靶向性地针对表达这两种肿瘤抗原的肿瘤细胞发挥高效杀瘤作用，避免了经典CAR-T技术造成的脱靶效应，显著减轻对正常组织的脱靶杀伤效应，很大程度上解决了CAR-T技术因脱靶效应造成的安全风险问题。

UCAR-T（通用型嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞）技术是将先进的CRISPR/Cas基因编辑技术应用于改造异体来源的T淋巴细胞，通过定向敲除免疫排斥反应相关基因来避免异体移植后的免疫排斥反应，同时敲除免疫抑制相关基因或插入表达杀瘤因子，在实现异体免疫细胞治疗的同时增强杀瘤效力，并有利于CAR-T细胞的规模化、标准化制备，更好地满足日趋增多的肿瘤临床治疗需求。